Técnicas de edición de ácidos nucleicos

Trabajo #10

Nombre: Erika Malena Noboa Romo

Asignatura: Biología celular y molecular

Paralelo: S3-P5

Fecha: 12/02/2023

Tema: In vivo delivery of CRISPR-Cas9 using lipid nanoparticles enables antithrombin gene editing for sustainable hemophilia A and B therapy

Desarrollo:

1. Tipo de edición: In vivo, somática.

2. Diana molecular: ADN, edición del gen SERPINC1 que codifica para la antitrombina.

3. Dirigidas por: CRISPR-Cas9.

4. Uso de vectores: No virales.

5. Órgano/célula a tratar: Hígado/Hepatocitos/Células epiteliales sinusoidales.

6. Vía de administración: Parenteral, inyección intravenosa.

7. Resultados a mediano plazo: La utilización del tratamiento con LNP-CRISPR-mAT resultó en una prolongada reducción de la concentración de mAT (mouse antithrombin) y consecuentemente mejoraron los síntomas clínicos en ambos ratones modelos con hemofilia A y B.

Bibliografía:

1. Han JP, Kim MJ, Choi BS, Lee JH, Lee GS, Jeong M, et al. In vivo delivery of CRISPR-Cas9 using lipid nanoparticles enables antithrombin gene editing for sustainable hemophilia A and B therapy. Science Advances [Internet]. 2022Ene21 [citado el 12 de febrero de 2023];8(3). Obtenido de: https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abj6901?_x_tr_sl=zh-CN&_x_tr_tl=es&_x_tr_hl=es&_x_tr_pto=sc