Terapia epigenética

Trabajo #11

Nombre: Erika Malena Noboa Romo

Asignatura: Biología celular y molecular

Paralelo: S3-P5

Fecha: 19/02/2023

Tema: An investigational RNAi therapeutic targeting antithrombin for the treatment of hemophilia A and B

Desarrollo:

Fitusiran es un agente terapéutico de interferencia de ARN (siARN) que se dirige a la antitrombina (AT) en el hígado e interfiere con su traducción al unirse y degradar el ARN mensajero-AT, lo que silencia la expresión génica y previene la síntesis de AT, aumentando el nivel de trombina y la coagulabilidad de la sangre en HA, evidenciándose una reducción en la tasa de sangrado anual en los pacientes estudiados. Esta mejora se registró en pacientes con hemofilia A, con o sin inhibidores.

Bibliografía:

1. Machin N, Ragni MV. An investigational rnai therapeutic targeting antithrombin for the treatment of hemophilia A and B. Journal of Blood Medicine [Internet]. 2018 [cited 2023Feb19];Volume 9:135–40. Available from: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30174468/